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Hallan alivio parcial para el síndrome de Usher

NUEVA ORLEANS, Luisiana, EE.UU. - En lo que se considera una medida promisoria en la lucha contra una enfermedad genética que causa sordera y la pérdida gradual de la visión, un grupo de científicos logró restablecer parcialmente la audición a ratones jóvenes con una sola inyección.

Los expertos elogiaron el estudio sobre el síndrome de Usher, publicado la semana pasada en línea por la revista Nature Medicine, aunque los resultados están todavía lejos de prevenir la enfermedad.

Los niños que padecen ese mal _se calcula que son de 6.000 a 7.500 bebés en el mundo_ nacen sordos. El componente visual de la dolencia, llamado retinitis pigmentosa, suele comenzar en la niñez, pero es más probable que los problemas severos aparezcan en la adolescencia y comienzo de la vida adulta. Aproximadamente la mitad de los adultos con Usher todavía pueden leer un periódico hasta pasados los 50 años de edad.

Algunos grupos, como los cajun de Luisiana y los acadianos de Canadá, tienen un alto porcentaje de la enfermedad.

En el estudio, Michelle Hastings, de la Escuela de Medicina de Chicago, y Jennifer Lentz, del Centro de Ciencias de la Salud de la Universidad Estatal de Luisiana, hallaron que una sola inyección permitía a los ratones oír durante meses.

La inyección, o parche, es un fragmento creado en el laboratorio de RNA, que es pariente cercano del ADN. Fue diseñada para interferir con los efectos de un gen defectuoso.

"Es un hallazgo muy prometedor y notable", comentó el doctor Henry Paulson, especialista en enfermedades neurodegenerativas de la Universidad de Michigan.

Aunque advirtió que "curar a un ratón es muy diferente de curar a un ser humano", sí manifestó un optimismo cauteloso.

Lentz, la principal autora del estudio, y Hastings, prominente colaboradora, han recibido una subvención de 1.300.000 dólares del Instituto Nacional de Salud para cuatro años más de estudios a fin de aprender cómo tratar los efectos físicos y precisar la periodicidad de las inyecciones.

El paso del tiempo erosiona los efectos del parche sobre el RNA defectuoso, y los investigadores planean probar si inyecciones de refuerzo logran mantener la audición en los ratones. También empezaron a investigar si el tratamiento previene la pérdida gradual de la visión.

Se sabe que unos 13 genes causan el síndrome de Usher. Los bebés deben recibir el mismo gen defectuoso de padre y madre para desarrollar el síndrome. Un solo gen causa todos los casos en los cajun y los acadianos. Otro es común en Finlandia y un tercero en la población judía ashkenazi, dijo Mark Dunning, director de la Coalición para la Investigación del Síndrome de Usher.

Cada uno de ellos necesita su propio parche, llamado oligonucleótido antisentido (ASO, por sus siglas en inglés). Los tratamientos con ASO se están estudiando para decenas de dolencias, incluso la distrofia muscular Duchenne, el asma y muchos tipos de cáncer.

Los ASO usados en la investigación sobre el Usher fueron producidos por Isis Pharmaceuticals Inc., con el que Hastings tiene una sociedad.

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En la red:

Estudio: http://www.nature.com/nm/journal/vaop/ncurrent/full/nm.3106.html

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